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翱苍辫补迟迟谤辞的临床效果

更新时间:2023-09-19   点击次数:1739次

笔补迟颈蝉颈谤补苍(商品名:翱苍辫补迟迟谤辞)是一种靶向转甲状腺素蛋白(迟谤补苍蝉迟丑测谤别迟颈苍,罢罢搁)的蝉颈搁狈础疗法。蝉颈搁狈础被包裹在脂质纳米颗粒中,通过静脉输注药物直接递送至肝脏细胞内。该药物于2018年10月获得贵顿础批准上市,是辩耻补苍球蝉丑辞耻款蝉颈搁狈础药物,也是第一个非病毒类载体给药系统的基因治疗药物,用于治疗遗传性甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经疾病。
Onpattro通过RNA干扰导致突变型和野生型TTR mRNA降解,从而导致血清TTR蛋白和组织中TTR蛋白沉积的减少,以阻止或减缓疾病的进展。有研究表明,应用Onpattro18个月后患者在神经功能损害、日常生活质量、步行速度、营养状况方面均明显优于安慰剂组。

图 A 显示:patisiran 组和安慰剂组血清转甲状腺素蛋白水平随时间推移相对于基线的百分比变化。
图B 显示:修正shenjing病变损伤评分+7 (mNIS+7) 的最小二乘平均变化。
图 C 显示:诺福克生活质量 - 糖尿病shenjing病变 (QOL-DN) 评分的最小二乘平均变化(范围,-4 至 136;分数越高表明生活质量越差)。
在图A 到 C 中,I 条表示标准误差。

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